临床和生化研究表明,此类疗法可以提高血浆中的 alpha 1-PI 水平,并且肺上皮衬液中功能活性 alpha 1-PI 的水平也会相应提高。由于一些 alpha1-抗胰蛋白酶缺乏症患者不会发展为肺气肿,因此只有有此类疾病证据的患者才应考虑使用 Alpha 1-蛋白酶抑制剂(人用)进行慢性替代疗法。具有 PiMZ 或 PiMS 表型的 alpha 1-抗胰蛋白酶缺乏症患者似乎患肺气肿的风险很小,因此不应考虑此类治疗。目前还没有关于使用 Alpha 1-蛋白酶抑制剂(人用)对 alpha 1-抗胰蛋白酶缺乏症患者进行慢性替代疗法的长期效果的临床数据。迄今为止,只有成年受试者接受过 Alpha 1-蛋白酶抑制剂(人用)。